实体瘤疗效评估新指南（二）
经过几年密集的讨论，研究人员制定了新的标准取代旧标准。与此同时，一个参与了制定新标准的研究组开发了一维法测量肿瘤病灶评估有效率的模型。这个新概念在很大程度上已经被实体瘤疗效评价标准小组所验证并整合到新指南中。
1994年欧洲癌症研究与治疗组织，美国国家癌症研究所和加拿大国家癌症研究所临床试验组合作评价了WHO的旧标准，经过3年的密集讨论起草了新标准。经两次修改后，最终版本发表在1999年Journal of the National Cancer Institute 6月刊中。可因至少以下3个重要的不同目的对肿瘤疗效进行评估：1）作为早期临床试验的预期试验终点指标；2）作为评估药物对某类患者疗效的确定性临床试验的预期终点指标；3）作为医生和患者或研究对象是否继续现有治疗的依据。在治疗开始时，肿瘤病灶可进行如下分类：1）可测量（至少可以在一维精确测量且传统方法测得最长长度≥20 mm或螺旋CT测得最长长度≥10 mm）；2）不可测量（所有其他的病灶，包括小病灶以传统方法测得最长长度≥20 mm或螺旋CT测得最长长度≥10 mm的病灶和完全不可测的病灶）。测量方法包括：临床检查、胸透、CT和MRI、超声、内窥镜和腹腔镜、肿瘤标记物、细胞学和组织学检查。治疗前评估包括：对整体的肿瘤情况和可测量的病灶进行评估和对目标和非目标病灶进行记录。疗效评估标准：1）评估目标病灶时，完全有效指全部病灶消失，部分有效指目标病灶最长直径的总和比治疗开始时至少降低30%；病情恶化指目标病灶最长直径的总和比治疗开始后病灶最长直径总和的最小值至少增加20%或者出现一个或多个新病灶；病情稳定是指既无达到部分有效标准的肿瘤萎缩，也无达到病情恶化标准的肿瘤体积增大。2）评估非目标病灶：完全有效指所有非目标病灶消失而且肿瘤标记物水平恢复正常；不完全有效/病情稳定指一个或多个非目标病灶持续存在和/或肿瘤标记物水平维持在高于正常的水平；病情恶化指出现一个或多个新病灶和/或现有非目标病灶明显增大。最佳疗效是指治疗开始以来直到病情恶化或复发为止记录的最好的疗效。治疗期间肿瘤再评估的频率应该作出具体的安排，要与治疗类型和治疗安排相适应，而对于临床二期试验，由于疗效还不确定，每隔一个周期一次（6~8周）比较合理，可根据具体的情况缩短或延长时间间隔。临床试验中确认客观反应是为了避免夸大观察到的有效率。在这种情况下，部分有效或完全有效必须经过重复测量进行确认，时间间隔至少4周，也可以更长；病情稳定必须是治疗开始至少一个周期后（一般不少于6~8周）满足评估标准至少一次。总体疗效持续时间是指从疗效满足部分或完全有效的标准开始（以较早日期为准）到第一次出现复发或病情恶化的日期为止。病情稳定的持续时间是指从治疗开始到治疗恶化为止的时间。对于以有效率作为主要试验终点指标的临床试验，强烈建议在试验完成后邀请与试验无关的专家对试验进行审核，最好能同时审核患者资料和影像学检查结果。在报告结果时所有的患者都应该按疗效进行分类，即使他们的治疗方案有很大不同，或并不适合分类。主要类别有：1）完全有效；2）部分有效；3）病情稳定；4）病情恶化 ；5）恶性肿瘤引起的早逝；6）药物毒性引起的早逝；7）其他原因引起的早逝；9）未知（失去联系，数据不足）。临床三期疗效评估试验可能是所评估疗法的抗癌效果的参考，但是通常并不完全能预测所研究人群的疗效。如果客观疗效是三期试验终点指标，则应采用和二期临床试验一样的疗效评估标准，但如果不是以客观疗效作为终点指标则不需要采用此标准。
