近些年来，转移性肾细胞癌（mRCC）的治疗模式已经发生变化。由抑制VEGF和mTOR的靶向治疗药物取代了之前的细胞因子标准治疗方案。对这些药物的主要批评在于它们的长期疗效不尽如人意，但也有研究显示，靶向治疗药物对某些病人可以实现完全缓解或者长期有效。肿瘤缓解程度可以作为预测靶向治疗药物长期疗效的指标，治疗过程中肿瘤萎缩水平与患者生存期成正相关关系，可以作为以后临床试验的研究工具。
研究人员已经对抗肿瘤细胞毒性药物的抗肿瘤活性（以这些药物能导致的肿瘤萎缩程度为依据）进行了评估。在20世纪70年代后期，国际抗癌联盟和世界卫生组织（WHO）为肿瘤疗效评估制定了具体标准。但后来随着经验和知识的增加，旧的评估体系已经不再适用，于是在1994年几个临床研究组织一起对旧体系进行了评价，并着手制定新的肿瘤疗效评估标准。
VEGF靶向治疗药物能导致肿瘤坏死和最小程度的肿瘤萎缩，因此实体瘤疗效评价标准并不是评估此类药物临床结果的理想选择。对于接受VEGF靶向治疗的晚期肾细胞癌患者，治疗后首次随访CT检查最长单维直径之和降低10%是早期预测临床结果的最佳指标。
由于 mRCC患者可能伴有导致肾功能损伤的风险因素（既往肾切除史、慢性肾病病史），临床医生必须要了解肾功能障碍是否会降低VEGF靶向治疗药物的疗效。一项大型的临床研究显示，尽管50%的mRCC患者至少患有中度的肾功能障碍，肾小球滤过率（GFR）降低与不能接受VEGF靶向治疗并不相关，而且也对客观有效率和总体生存期无影响。
相对剂量强度（RDI）是一个评估单位时间内给药量的简单的指标，一般表示为计划或标准给药量的比率。回顾性研究发现，在接受TKI治疗的晚期转移性肾细胞癌（mRCC）患者，严重副作用的发生率与低剂量强度显著相关，而且低剂量强度和治疗中断与更短的患者生存期相关。也有研究报导一线治疗药的RDI可以预测无进展生存期，但是不能预测总生存期。最新的研究结果表明二线治疗4周时的RDI可以预测接受二线靶向治疗的mRCC患者的疾病进展，特别是在根据IMDC标准风险承受能力较低的和接受依维莫司治疗的患者。RDI<0.7的患者总生存期较短。
从2006年起，一些新的转移性肾细胞癌（mRCC）的靶向治疗药已经进入市场。随机对照临床试验显示这些药物可以改善患者生存期。很明显，在临床实践中全面且迅速的实施治疗指南对于最大化新药所带来的获益是至关重要的，但是不同国家和地区在采用新的癌症治疗策略上是不同的。在荷兰，这些新的靶向治疗药物已经取代IFN-α成为一线治疗药物，而且，二线治疗药物的使用策略也受到影响发生了变化。
分子靶向治疗使转移性肾细胞癌（mRCC）的治疗发生了革命性的变化，极大地改善了患者的生存期。抗血管生成药物通过抑制肿瘤血管生成而不是细胞毒性起到抗肿瘤的作用，所以造成的肿瘤萎缩程度比传统的抗肿瘤药物小，一般只有10~40％。在这种治疗方案下用RECIST评价治疗效果的实用性不强，而初始治疗后首次随访时肿瘤直径萎缩10％可作为预测mRCC患者治疗失败时间和总体生存期的指标。
经过几年密集的讨论，研究人员制定了新的标准取代旧标准。与此同时，一个参与了制定新标准的研究组开发了一维法测量肿瘤病灶评估有效率的模型。这个新概念在很大程度上已经被实体瘤疗效评价标准小组所验证并整合到新指南中。
随着靶向治疗的引入，使用RECIST标准评估肿瘤疗效已经被很多人挑战。在评估靶向治疗胃肠道间质瘤的疗效时，肿瘤密度降低和更低的肿瘤萎缩阈值是更可靠的标准。而在评估VEGF靶向治疗的mRCC时，早期肿瘤萎缩可以作为预测指标，而且肿瘤缓解程度可以帮助确定对治疗反应更好的mRCC患者。
以酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和mTOR抑制剂为基础的靶向治疗是治疗mRCC的中坚力量。然而至今关于靶向治疗的最佳治疗结果仍被质疑，且没有找到可用来指导个性化医疗的预测性指标。接受靶向治疗的mRCC患者经常患有慢性肾病，一项最新的研究显示，基础慢性肾病与靶向治疗的不良反应和患者总体生存期相关。
三分之一的肾细胞癌（RCC）患者在确诊时癌症已经发生转移。转移性肾细胞癌患者（mRCC）的总生存期是22个月，因此需要更有效的系统治疗。以抗血管生成药和mTOR靶向治疗药为基础的疗法已经被批准用于治疗转移性肾细胞癌，但是这些药物作为二线用药时仅能改善无进展生存期。幸运的是，从抗血管生存药到免疫检查点抑制剂，许多更有前景的疗法正不断涌现。研究首次发现，免疫检查点抑制剂(nivolumab)以及酪氨酸激酶c-MET和VEGF受体2双重抑制剂(cabozantinib)作为二线用药时可以改善总生存期。找到这些新药的最好的应用顺序对于改善转移性肾细胞癌患者的临床结果将是至关重要的。本篇文章将会为VEGF抑制剂治疗失败的肾透明细胞癌患者的二线治疗策略提供一些建议。
不同的研究中，中性粒细胞-淋巴细胞比值（NLR）对接受酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的转移性肾细胞癌（mRCC）患者的影响结果不一致。一项最新的研究发现，治疗前NLR高是预后不良的独立变量，但尚需进一步的研究确定NLR作为预后指标的临床重要性。
